罕见癌症

背景与生物学多样性

罕见癌症的定义取决于登记系统和参考人群。一个罕见群体可以是某一组织学类型的少量病例，也可以是一个器官内的分子亚型。诊断困难、专科医疗可及性和样本获取同时影响照护和产生证据的可能性。

研究可以探讨什么

NCI的MyPART网络汇集儿童与成人罕见肿瘤研究工作。这类资源有助于整理信息、样本和共同问题。参与网络或识别分子机制，并不意味着每种纳入肿瘤都已有疗效经过证实的干预。

在研究项目中的应用

多中心项目应从协调诊断定义、统一结局和数据共享治理开始。自然病程登记可描述演变过程，并支持研究规划。外部对照必须评估适用条件、时期和事件测量；它们并不自动等同于随机化。

研究问题

解释的局限

事件过少会使估计不稳定；不显著并不能证明等效。共享数据时需要关注知情同意和重新识别身份的风险。

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