如何为罕见癌症产生有用证据？

明确研究哪种罕见性

罕见群体可由器官、组织学亚型、分子改变或年龄定义。混合这些标准可能掩盖重要差异。选择登记、自然病程研究或干预试验之前，应先界定人群和结局。

结合来源，但不将设计视为等同

自然病程项目描述演变轨迹，并随时间收集数据或样本。它们可以支持后续研究，但不会自动提供有效的治疗比较。儿童数据也需要保留年龄、发育阶段和诊断标准。

检查精确度与合作情况

阅读小型病例系列时，应查明参与中心数量、病例选择方式、失访和置信区间。系统综述可以梳理空白；单纯合并不相容研究的数字，不能消除小样本带来的不确定性。

解释的局限

缺乏大型试验不能证明没有获益或没有伤害。

成人、儿童或不同亚型的结果不能在缺乏理由时互相转用。

继续探索

根据方法、人群和目的选择工具。主题上的关联不代表该工具适用于所有情况。