如何判断生物标志物是否预测治疗获益？

预后与治疗效应

预后标志物与结局相关。预测性标志物提供对某种暴露或干预反应差异的信息。区分两者需要明确问题：什么治疗、与什么比较、针对什么人群和什么结局？同一标志物在不同背景中可能有不同作用。

寻找缺失的比较

仅观察到接受治疗且标志物阳性者结局较好，无法区分预后与差异性获益。应寻找比较组、标志物与治疗的交互作用分析，以及估计的精确度。在观察结果后定义的亚组需要进一步确认。

核对检测与验证

记录分析材料、实验室方法、阈值、测量失败和另一人群中的验证。探索基因组数据可能发现具有研究价值的关联；临床实用性还取决于证据能否表明利用结果改善了决策和结局。

解释的局限

分子结果不能保证治疗反应。

分析有效性、临床关联和治疗决策的实用性是不同阶段。

继续探索

根据方法、人群和目的选择工具。主题上的关联不代表该工具适用于所有情况。